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MDS-Plattform
Myelodysplastische Syndrome (MDS) sind klonale Stammzellerkrankungen des höheren Lebensalters, die durch eine periphere Zytopenie (meist refraktäre Anämie) und dysplastischen Knochenmarkveränderungen gekennzeichnet sind.
PHASE II – ROMIPLOSTIM BEI THROMBOPENIE BEI IPSS LOW- UND INT-1 MDS
Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zu Romiplostim bei thrombozytopenischen Patienten mit low/intermediate-1 MDS; Phase II
Romiplostim (Nplate®) FDA approval 2008 in ITP not responding to traditional treatment; EMEA 2.2009: Zulassung für splenektomierte Patienten mit chronischer ITP refraktär gegenüber anderen Therapien.
EINSCHLUSS: Thrombozyten <20 x 109/l bzw. von <50 x 109/l bei anamnestisch bekannten Blutungen; WHO Allgemeinzustand 0-2
AUSSCHLUSS: Vorbehandluung mit krankheitsmodifizierender Substanz; Therapie mit CSF außer interventionell; ESFs erlaubt
PRIMÄRES STUDIENZIEL: Wirksamkeit von Romiplostim in der Behandlung der Thrombozytopenie bei low/int-1 MDS, beurteilt anhand der Anzahl klinisch signifikanter Blutungsereignisse
SEKUNDÄRE STUDIENZIEL: Beurteilung der Anzahl von Thrombozytentransfusionen; Ansprechen der Thrombozyten (HI-P), Gesamtüberleben.
SICHERHEITSSPEZIFISCHES ZIEL: Sicherheit, Transformation?
24-wöchige Behandlungsphase; 240 Patienten; 2:1 Randomisierung; Dosis je nach Thrombos beginnend mit 750mcg/w; enrollment laufend.
ANSPRECHPARTNER: Prof. Greil (Salzburg), Prof. Stauder (Innsbruck)
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